碱基编辑

碱基编辑技术通过“效应器”和“定位器”相结合,在靶向位点完成碱基转换从而实现基因组编辑和改写。

CRISPR介导的基因编辑与碱基编辑

目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病,如地中海贫血、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医,而对于其中小部分病种,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。遗传性疾病中约一半是由单碱基突变导致,这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。而碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对,还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合,为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。