喜报!正序生物荣获2024全国颠覆性技术创新大赛优秀奖

2024-09-11 08:00:00 正序生物 169

2024年9月9日,京津冀国家技术创新中心联合上海颠覆性技术创新中心、广州颠覆性技术创新中心、黄埔创新学院、武汉颠覆性技术创新中心等共同举办的“2024全国颠覆性技术创新大赛”在2024浦江创新论坛(第十七届)上海张江科学会堂隆重举行颁奖仪式。正序生物利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的创新型基因编辑疗法CS-101,凭借以中国首个获得PCT国际专利的碱基编辑技术,实现全球首次碱基编辑疗法彻底治愈地贫患者,且以全球最快速度达到临床最佳效果的突出优势,获得大赛优秀奖。活动吸引了来自高校院所、科研机构、高科技企业、投融资机构众多代表现场莅临观摩。

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上海市人民政府副秘书长尚玉英,科学技术部副司长傅小锋,中国科学院院士、京津冀国家技术创新中心理事长、宁波东方理工大学校长陈十一,上海市闵行区委副书记、区长陈华文,上海国有资本投资有限公司董事长袁国华,上海临港经济发展(集团)有限公司总裁翁恺宁,上海市科学技术委员会副主任屈炜,京津冀国家技术创新中心主任王茤祥等出席颁奖仪式。

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2024全国颠覆性技术创新大赛实行“自办+联赛”的“奥运会”新赛制,“自办” 即广泛征集项目、层层选拔参加总决赛,“联赛”即13个全国知名大赛择优推荐获奖项目直接参加总决赛,约1400个项目参赛,在北京、上海、广州、武汉4个赛区分领域举行比赛,评选出卓越奖10项、优秀奖11项、优胜奖54项。大赛得到了社会各界高度关注和大力支持,200多家投资公司现场观赛和积极对接项目,“创新不问出身、英雄不论出处”“众人拾柴火焰高”效应充分显现。下一步,举办单位将加快对获奖项目进行辅导和对接国家专项、社会资本,加快项目发展和催生新产业、新模式、新动能,发展新质生产力。

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作为优秀奖获得者,正序生物在大会上进行了精彩的路演,分享了如何将中国原创碱基编辑技术tBE应用于临床,并实现了全球首次碱基编辑治疗血红蛋白病的成功。正序生物利用tBE开发的创新型碱基编辑疗法,通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,再将编辑后的造血干细胞回输至患者体内,使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,从而彻底摆脱输血依赖。由于编辑靶点的高效性和tBE技术的安全性,相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法,CS-101可以使患者迅速地完成造血重建,更快地达到健康人血红蛋白水平,更早摆脱输血依赖;同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险,具有更好的有效性和安全性,实现了细胞和基因疗法的颠覆性突破。在CS-101的临床研究中,已经有多位重型β-地中海贫血症患者在接受治疗后实现了摆脱输血依赖的目标。未来,正序生物还将tBE技术应用于其他遗传性疾病,代谢疾病和心血管疾病等领域,发挥更广泛的临床应用价值。

(文章转载自“京津冀国家技术创新中心”微信公众号)

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