（文章来源：上海科技大学生命科学与技术学院 官方微信公众号）
近日，一则跨国医疗救助案例引发广泛关注——中国原创的碱基编辑技术成功治愈了一名来自巴基斯坦的4岁重型β-地中海贫血女孩。这项突破性疗法的核心正是碱基编辑药物“CS-101注射液”，它发源于上海科技大学生命学院，由上科大孵化企业正序生物公司自主研发，并在复旦大学附属儿科医院等医疗机构完成了多例临床试验，帮助中外患者摆脱输血依赖、回归正常生活。
6月6日下午，在上海科技大学生命科学与技术成果转化与创新能力交流会上，“From Bench to Bedside 全球首次碱基编辑疗法脱‘贫’”专题会邀请三位核心人物——上海科技大学生命学院常任正教授、基因编辑中心主任陈佳教授，正序生物首席执行官、上海科技大学企业导师牟晓盾博士，复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授，按照药物研发顺序分享在基础研究、研发转化、临床应用方面的心路历程，重走“CS-101”的脱“贫”（β-地中海贫血症）之路。
活动由上海科技大学生命学院副院长李秋凝主持，生命学院助理院长沈伟介绍了学院转移转化等相关情况。首场分享由陈佳教授介绍“新型碱基编辑系统的构建”，向大家展示了“CS-101”关键技术的发现过程，并展望了实验室在剪辑编辑领域的发展方向。牟晓盾博士则从工业界的经验分享了“原创变形式碱基编辑技术的临床转化和商业前景”，并向观众介绍了中国原创的碱基编辑疗法“CS-101注射液”相比其他技术在治疗血红蛋白病上的独到之处及核心优势。翟晓文教授则从临床医生的角度，向大家生动地展示了儿科医生与罕见病“搏斗”的历程，以及对基因治疗等先进治疗方式在临床应用上的探索与展望。
精彩分享引发了全场热烈讨论，与会师生、企业代表及病患家属等纷纷围绕关键技术、基因编辑疗法的未来发展、地贫治疗等方面与主讲人进行深入探讨。
上海科技大学生命科学与技术成果转化与创新能力交流会聚焦上科大生命口科技成果转化案例及创新药的研发注册审评相关政策，旨在更好地激发生命科学领域创出成果、促进创新成果的转移转化、帮助科研成果顺利从实验室走向市场。目前举办的数场交流会均取得了热烈反响，获得校内师生及周边科研机构、相关企业的好评。未来，生命学院还将继续举办相关活动，助力生命学科技术成果转化、提升生命学科创新能力。
（原文链接：中国原创碱基编辑疗法成功脱“贫”，三位专家分享转化心路历程）
文字｜严静雯
摄影 | 潘雨卓 严静雯
审核 | 李秋凝
