*本文转载自“上科大技术转移”微信公众号
编者荐语：
近日，教育部高等学校科学研究发展中心公布了全国25个科技成果转化典型案例，上海科技大学共有两项成果成功入选。
本期我们聚焦的是，由生命科学与技术学院陈佳教授团队建立的“中国原创无DNA损伤单碱基编辑技术药物研发转化平台”。该成果成功入选中国高校科技成果转化典型案例，充分展现了上科大的创新实力与转化能力。
由上海科技大学生命科学与技术学院陈佳教授团队原创的高精准变形式碱基编辑技术（tBE）属于下一代基因编辑技术，它通过巧妙的“锁-钥匙”的设计，从根本上避免了传统基因编辑导致的 DNA 双链断裂与脱靶风险，实现了从“可编辑”到“安全、精准编辑”的跨越。团队利用该技术成功搭建了药物转化平台，目前首款转化的药物 CS-101 注射液是全球首创的针对β-血红蛋白病的碱基编辑药物，已成功治愈十余位来自中国、老挝、马来西亚、巴基斯坦、尼日利亚等国内外β-血红蛋白病患者，全部接受CS-101治疗的患者（β-地贫和镰贫患者）均已成功摆脱输血依赖，治愈率达到100%。CS-101注射液相比传统基因编辑药物，安全性更高、疗效更好，具有成为同类最优的基因治疗药物的潜力。同时，针对持续性乳糜微粒血症/高甘油三酯血症等代谢类疾病开发了体内基因编辑药物CS-121注射液，可实现“一次治疗，终身有效”，多位受试者已完成给药并顺利出院，这也是全球首次通过靶向碱基编辑 APOC3 基因治疗高血脂患者的案例。除此之外，正序生物在心血管疾病、代谢疾病等领域布局多条管线，正加速推进临床。
上海科技大学基于“双创实践教育+科技成果转化”的创新路径，通过专利运营、资本对接、跨学科协作，助力科学家发明人创立基因编辑公司，将 tBE 技术从实验室推向全球市场。首先，开展全球专利布局。上科大针对tBE 技术申请专利，成功获该技术国际专利授权，覆盖中、美、澳、日等全球 15 个国家和地区，形成技术壁垒；其次，搭建创新创业平台和生态。上海科技大学举办创新创业大会，该技术项目获天使轮融资，并依托技术转移办公室成立创新型企业（正序生物），实现“实验室-企业”无缝衔接。再次，授予全球独占实施许可。上海科技大学通过全球独占许可协议将专利授权正序生物，开展产业转化。
正序生物已完成数轮融资，展示出了资本市场对正序生物原创技术及产品的高度认可。未来，正序生物将加速CS-101注射液和CS-121注射液临床试验和商业化上市进程，同时，积极开发针对其他遗传疾病、心血管疾病、肿瘤等领域的创新基因编辑药物，为全球患者提供兼具根治性疗效与高安全性的治疗新选择。
