临床进展 | 正序生物CS-101注射液药物国内IND获批!

2024-04-02 11:42:30 正序生物 252

       202442日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101注射液成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验(www.clinicaltrials.gov  ,注册号:NCT06291961)。

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NMPA公示信息

       CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBEtransformer Base Editor开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。

       由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性,相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法,正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建,更快地达到健康人血红蛋白水平,更早摆脱输血依赖;同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险,显示出了更好的有效性和安全性。

       正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效,目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖回归到正常生活中首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上,摆脱输血依赖近5个月这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时,未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效,为患者提供了一次治疗,终身治愈的希望。此次CS-101注射液获批IND,将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化,以造福更多地贫病患。

       正序生物致力于利用全球先进的变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统,为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法。目前,公司针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线,快速推进碱基编辑技术的临床转化,为全球更多病患带来彻底治愈的希望。

       了解更多临床试验相关事宜,请联系:CT@correctsequence.com 

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