公司动态
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2025年11月06日 正序生物
里程碑突破！全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂获得成功
当地时间2025年11月6日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与安徽医科大学第一附属医院合作开展的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial, IIT）治疗的首位患者已完成给药并顺利出院。患者患有高乳糜微粒血症，历史空腹甘油三酯（TG）水平>12.5 mmol/L，多次诱发急性胰腺炎。此次IIT试验为计量爬坡试验，患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹TG水平显著下降，且未发生不良反应。这是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例。
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2025年11月04日 凤凰卫视
2025年11月2日晚20:30-21:00，凤凰卫视《X+》栏目第三季第五集《基因编辑——改写命运密码》播出。X+体验官田桐探访了正序生物科学创始人团队构建变形式碱基编辑技术tBE的实验室，以及正序生物研发中心，揭开了tBE精准修复突变基因从而实现治疗疾病的奥秘，以及全球领先碱基编辑技术研发的CS-101管线的诞生过程。在接受CS-101治疗后获得治愈的镰贫和地贫患者及其家属也与田桐分享了他们与疾病对抗的心路历程。基因编辑技术改变了他们的命运，也为他们深受遗传疾病影响的家庭卸下重担，他们如今展现的良好的生活状态和对未来新生活的憧憬，让人们对基因编辑技术更安全高效地治愈人类疾病的未来充满期待。
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2025年09月12日 正序生物
亮点 | 正序生物科学创始人团队在Molecular Cell发表揭示线粒体碱基编辑器工作机制并实现单碱基精度线粒体DNA编辑的文章
2025年9月10日，国际学术期刊Molecular Cell在线发表了正序生物科学创始人、上海科技大学免疫化学研究所杨贝教授科研团队和生命科学与技术学院陈佳教授科研团队的研究成果“Structural insights into DdCBE in action enable high-precision mitochondrial DNA editing”。该研究通过解析处于工作状态的线粒体胞嘧啶碱基编辑器DdCBE的复合物结构，开发了可用于指导TALE识别区与spacer长度设计编辑窗口预测模型（WinPred）和高精度型DdCBE（aDdCBE），成功实现了单碱基精度的线粒体DNA编辑和对线粒体疾病的精准模拟。
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2025年07月11日 人民日报
2025年1月，父母带身患重型地中海贫血的小艾莎从巴基斯坦飞抵上海求医，经过4个多月的治疗，中国原创基因编辑技术tBE帮助小艾莎成功摆脱输血依赖，过上了普通孩子的快乐生活。艾莎成为首位受益于中国原创基因编辑技术的外籍儿童患者。 tBE（transformer Base Editor，变形式碱基编辑器）是由上海科技大学自主研发的一项原创碱基编辑技术，可以精准、高效的校正单个突变碱基，从而实现遗传性疾病的彻底治愈。正序生物基于tBE开发的原创基因编辑药物CS-101注射液，已经在临床试验中帮助多位海内外地贫患者成功摆脱输血依赖，回归正常生活。期待这款中国原创基因编辑药物早日上市，造福全球患者和家庭！
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2025年06月11日 上科大生命学院
会议交流 | 中国原创碱基编辑疗法成功脱“贫”，三位专家分享转化心路历程
6月6日下午，在上海科技大学生命科学与技术成果转化与创新能力交流会上，“From Bench to Bedside 全球首次碱基编辑疗法脱‘贫’”专题会邀请三位核心人物——上海科技大学生命学院常任正教授、基因编辑中心主任陈佳教授，正序生物首席执行官、上海科技大学企业导师牟晓盾博士，复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授，按照药物研发顺序分享在基础研究、研发转化、临床应用方面的心路历程，重走“CS-101”的脱“贫”（β-地中海贫血症）之路。
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2025年06月03日 上科大生命学院
会议预告 | From Bench to Bedside 全球首次碱基编辑疗法脱“贫”
碱基编辑药物如何从实验室（bench）转化到临床（bedside）？作为全球首例应用碱基编辑疗法治愈地中海贫血病的临床项目，它既需要十年磨一剑的科研探索，也需要实验室到生产车间的效率突破和质量管理，还离不开医学团队临床对治疗方案的精准把控。让我们感受科学家、企业家和医学家们的心路历程，重走“CS-101”的“脱贫”（β-地中海贫血症）之路。
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2025年05月15日 科技会客厅
在人类基因组计划完成二十余年后的今天，基因编辑技术宛如悬在人类头顶的一把“双刃剑”——一面闪耀着治疗疾病、改写生命规则的希望之光，另一面却悄然划开了伦理、社会和全球秩序的重重裂缝。它从实验室的精密仪器中走出，以超乎想象的速度改变着世界。当以CRISPR/Cas9为代表的“分子剪刀”技术正因易产生染色体异常和脱靶效应等安全性问题而饱受质疑时，一位中国科学家带领他的团队完成了堪称“基因手术革命”的壮举——开发全球首款安全无脱靶的变形式碱基编辑技术（tBE），将基因编辑疗法由“开胸”变“微创”。
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2025年05月13日 Correctseq
2025年5月10日，第六届上海创新创业青年50人论坛在上海中心大厦成功举办。正序生物首席执行官牟晓盾博士代表正序生物受邀参加项目路演，荣获上海青年科创嘉年华路演项目创新潜力奖。 正序生物荣获上海青年科创嘉年华路演项目创新潜力奖。